患有恶性血癌的儿童提供了新的治疗方法

这种新疗法正在大奥蒙德街医院推出，它使用转基因细胞来靶向癌细胞

患有恶性血癌的儿童可能受益于一种新的治疗方法，专家们希望这种方法能治愈这种疾病。

这种被称为CAR - t细胞疗法的治疗方法是针对一种特定的蛋白质，研究人员发现这种蛋白质只存在于癌细胞上。这种疗法在大奥蒙德街（Great Ormond Street）推出，涉及对人体免疫细胞进行基因改造以识别和杀死癌细胞，在其他癌症中显示出成功，但在t细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）中却没有成功。

然而，专家们现在相信，由于在癌变的T细胞上发现了CCR9蛋白，他们有了更清晰的目标来攻击这种致命的癌症。作为一项新研究的一部分，大奥蒙德街医院（Great Ormond Street Hospital）的血友病顾问医师Sara Ghorashian博士和她的团队正在招募12名患有T-ALL复发或对传统治疗有抗药性的儿童。这项研究将于明年4月左右在大奥蒙德街医院和伦敦大学学院医院开始，CAR - t细胞疗法将由伦敦大学学院发明。

大奥蒙德街医院慈善机构捐赠了240万英镑来支持这项研究。该研究还将通过同时进行儿童和成人研究来测试一种新的临床试验方法。

据GOSH称，专门针对儿童癌症的研究项目很少，儿科临床试验的开始时间通常比成人晚得多，平均需要6.5年才能完成。这种创新的方法可以节省时间和金钱，并有助于确保儿童和成人同时获得NHS的靶向治疗，而不是儿童被迫等待。

研究人员相信这种疗法是有效的——它已经在实验室和动物实验中被证明可以清除白血病——而且众所周知，儿童比成人更容易耐受CAR - t细胞疗法。根据GOSH的数据，尽管癌症是英国14岁及以下儿童的最大杀手，但在过去十年中，只有12种抗癌药物被批准专门用于儿科癌症，而超过150种用于成人癌症。

Ghorashian博士说，有一种“不应该在儿科进行早期临床研究的看法”，但这给儿童获得新药和疗法带来了问题。她补充说：“通常情况下，药物如何给药的细节只是从成年人那里借来的，不一定适合儿童。”

“治疗儿童癌症的新药没有治疗成人癌症的新药那么多，而且儿童的药物也要晚一些。它们的剂量是从成人那里借来的，我们应该做的是同时对它们进行测试，确保它们在第一时间是安全的，但不妨碍儿童获得有效的治疗。”

她指出，到目前为止，CAR - t细胞疗法还没有成功地治疗T-ALL，但在治疗另一种称为B细胞急性淋巴细胞白血病的白血病方面取得了成功。Ghorashian博士解释说：“我们的靶标，CCR9靶标，只存在于非常非常小的比例——大约占T细胞总数的1%到2%——这意味着当我们用CAR - T细胞疗法治疗时，希望我们不会大量消除健康的T细胞。”

“这意味着如果幸运的话，病人的白血病会被消灭，但病人的健康T细胞会留下来，并能够继续对抗感染。”如果我们能够提供一种CAR - t细胞疗法，而不需要与抢救移植相结合，这是有益的，”他总结道：“这就是为什么我们特别兴奋地测试它，看看它是否有效。”

Ghorashian博士承认，尽管CAR - t细胞疗法可能有副作用，但它们通常比化疗和骨髓移植更容易控制。Ghorashian博士补充说：“通常情况下，孩子们要等很长时间才能获得新的癌症治疗，而这可能会改变一切。”

“这项研究将为研究始终包括儿童铺平道路，并使儿科和成人患者同时纳入临床试验成为理所当然的事情。”我们的目标是永远不让孩子掉队，我们希望我们能证明这种新方法的好处，从而在未来影响法律的变化。”

47岁的Maris Hanson在2019年因T-ALL失去了她两岁的儿子Frank。作为巨人集团的首席法律和人力资源官，她现在正在支持GOSH慈善机构。她说：“弗兰克是一个非常快乐的孩子，非常好奇，总是在寻找新的体验。他小时候非常活跃，他总是想出去走走。”

弗兰克的病在他两岁生日前不久变得很明显

弗兰克的病情在2019年1月两岁生日前不久变得明显，因为他的父母发现他出现了不寻常的持续感染，并伴有低烧。虽然有一段短暂的康复期，但他的病情在飞往爱沙尼亚的途中严重恶化，需要一架医疗飞机将他送回英国GOSH接受治疗。

汉森太太说：“当弗兰克被确诊的时候，我感觉自己的双腿都被拔掉了。即使白血病扩散到他的大脑，我们仍然有希望。我们希望会出现奇迹；某种东西会灵光一现，弗兰克就会好起来。”

“但到了一定程度，你就不能再治疗孩子了，如果这意味着他们的生活质量会下降……”“三个半月后，在母亲节的那个周末，我们基本上被告知‘我们没有别的办法了，因为……他的白血病没有反应。”

“所以在四个月内，这段旅程基本上以一种我永远不希望任何其他父母经历的方式结束了，更不用说孩子自己了，因为这太残忍了。我的情况是我失去了我的儿子。我想我能做些什么，在某种程度上，对他也有好处？这是我能够继续生活的一种方式。”

GOSH慈善机构正在带头开展有史以来规模最大的筹款活动，以建设一座新的儿童癌症中心。来自GOSH慈善机构的Aoife Regan博士强调了该倡议的重要性：“根据我们新的癌症研究战略，我们非常自豪能够资助这项重要的研究，这不仅有望为患有特别侵袭性癌症的儿童提供潜在的新治疗选择，而且还为新的，更有效的临床试验设计奠定基础，这将使未来更多的重病儿童受益。”